Jauns gēnu piegādes transportlīdzeklis sola smadzeņu slimību ārstēšanu
Pēdējā pārskatīšana: 14.06.2024
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Pētījumā, ko veica MIT Plašā institūta un Hārvardas universitātes zinātnieki, atklājās, ka gēnu terapijas vektors, kurā tiek izmantots cilvēka proteīns, efektīvi šķērso hematoencefālisko barjeru un ar cilvēka proteīnu nogādā peles smadzenēs mērķa gēnu. Šī attīstība varētu ievērojami uzlabot smadzeņu slimību ārstēšanu cilvēkiem.
Gēnu terapijai ir potenciāls ārstēt smagas ģenētiskas smadzeņu slimības, kuras pašlaik nav izārstētas un kurām ir ierobežotas ārstēšanas iespējas. Tomēr esošās gēnu piegādes metodes, piemēram, ar adeno saistītie vīrusi (AAV), nespēj efektīvi šķērsot hematoencefālisko barjeru un nogādāt smadzenēs terapeitisko materiālu. Šis izaicinājums gadu desmitiem ir kavējis drošākas un efektīvākas gēnu terapijas izstrādi smadzeņu slimībām.
Tagad pētnieki Bena Devermana laboratorijā ir izveidojuši pirmo publicēto AAV, kura mērķis ir cilvēka proteīns, lai ar cilvēka transferīna receptoru peļu smadzenēs nogādātu gēnus. Šis vīruss saistās ar cilvēka transferīna receptoru, kas ir daudz cilvēku hematoencefātiskajā barjerā. Jaunā pētījumā, kas publicēts žurnālā Science, komanda parādīja, ka viņu AAV, kas ievadīts peļu asinīs ar cilvēka transferīna receptoru, iekļuva smadzenēs daudz augstākā līmenī nekā AAV, ko izmantoja FDA apstiprinātajā centrālās nervu sistēmas gēnu terapijā., AAV9. Vīruss sasniedza arī plašu svarīgu smadzeņu šūnu tipu klāstu, tostarp neironus un astrocītus. Pētnieki arī parādīja, ka viņu AAV spēja piegādāt GBA1 gēna kopijas, kas ir saistītas ar Gošē slimību, demenci ar Lewy ķermeņi un Parkinsona slimība lielam skaitam smadzeņu šūnu.
Zinātnieki norāda, ka viņu jaunais AAV varētu būt labāks risinājums, lai ārstētu neiroloģiskās attīstības traucējumus, ko izraisa viena gēna mutācijas, piemēram, Rett sindroms vai SHANK3 deficīts. Kas attiecas uz lizosomu uzkrāšanās slimībām, piemēram, GBA1 deficītu, un neirodeģeneratīvām slimībām, piemēram, Hantingtona slimību, prionu slimībām, Frīdreiha ataksiju un viena gēna ALS un Parkinsona slimības formas.
"Kopš mēs pievienojāmies Broad Institute, mūsu misija ir bijusi radīt iespējas centrālās nervu sistēmas gēnu terapijai. Ja šis AAV attaisnos mūsu cerības cilvēku pētījumos, tas būs daudz efektīvāks nekā pašreizējās metodes," sacīja Bens Devermans. Pētījuma vecākais autors.
Pētījumā arī konstatēts, ka jaunais AAV varētu ievērojami uzlabot gēnu piegādi smadzenēs salīdzinājumā ar AAV9, kas ir apstiprināts mugurkaula muskuļu atrofijas ārstēšanai zīdaiņiem, bet ir salīdzinoši neefektīva gēnu piegādei pieaugušo smadzenēs. Jaunais AAV sasniedza līdz 71% neironu un 92% astrocītu dažādos smadzeņu reģionos.
Zinātnieki uzskata, ka viņu jaunajai AAV attīstībai ir liels potenciāls neirodeģeneratīvu slimību ārstēšanā un tas var būtiski uzlabot pacientu dzīves kvalitāti.
Rezultāti tika publicēti sadaļā Zinātne.