Raksta medicīnas eksperts
Jaunas publikācijas
Kombinēto T un B šūnu imūndeficītu ārstēšana
Pēdējā pārskatīšana: 19.10.2021
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Smagu kombinēta imūndeficīta ārstēšanas pamatprincipi
Smags kombinēts imūndeficīts ir neatliekams stāvoklis pediatrijā. Ja SCID diagnosticēta pirmā dzīves mēneša, atbilstošu terapiju un kam ir alogēnas HLA identisku vai haploidentical kaulu smadzeņu transplantācija (BMT) vai asinsradi cilmes šūnas ietvaros (HCT) nodrošina izdzīvošanu vairāk nekā 90% pacientu, neatkarīgi no imūndeficītu. Vēlākas diagnozes gadījumā attīstās nopietnas infekcijas, kas ir slikti pakļautas terapijai, un pacientu izdzīvošana strauji samazinās.
Tūlīt pēc tam, kad diagnoze smagu kombinētu imūndeficītu bērniem jābūt ar gnotobiotic apstākļos (sterils aile), gadījumā, ja savieno intensīvās protieomikrobnaya infekcijas, pretvīrusu un pretsēnīšu terapijas, intravenozais imūnglobulīns aizvietošanas terapija. Tā kā BCG vakcinācija tiek veikta pirmajās dzīves dienās, zīdaiņiem ar SCID, un vairumā gadījumu ir inficēti, un viņi attīsta BCG ITA dažāda smaguma (no vietējiem vai vispārēju infekciju). BCG infekcija prasa ieviest ilgstošu intensīvu prettuberkulozes terapiju. Lai novērstu pneimokšīzes pneimoniju, ievada co-trimoksazolu. Jāatzīmē, ka tad, kad nepieciešamība pēc pārliešanas asins komponentu {eritrocītu, trombocītu), izmanto tikai apstarotās un filtrēti preparātus. Gadījumā, ja nav apstarotas asins pārliešanu sarkano asins šūnu un trombocītu attīsta pēcpārliešanas GVHD.
Pēc TSCC pilnīgas imunoloģiskās šķīdināšanas ne vienmēr attīstās. Daži pacienti neaizpilda B-šūnu iekļaušanos, un viņiem nepieciešama mūža aizvietotāja terapija ar intravenozu imūnglobulīnu, bet šis stāvoklis parasti nav nesavienojams ar imunoloģiskā defekta dzīvi.
Ģimenes ar SCID vēsturē īpaši svarīga ir pirmsdzemdību diagnostika. Pat ja vecāki nolemj saglabāt grūtniecību, pacienti no dzimšanas sterilos apstākļos un agrīna transplantācija ievērojami uzlabo progresu. Turklāt vairākos SCID pirmsdzemdību apstiprināšanas gadījumos tika veikta intrauterīno kaulu smadzeņu transplantācija no tēva, lielākā daļa no tām bija veiksmīgas.
Gēnu terapija
Saistībā ar SCI letalitāti, kad THSC nav, un tās rīcībā bieži vien ir nepilnīga atjaunošana, pacienti ar smagu kombinētu imūndeficītu kļuva par pirmajiem gēnu terapijas kandidātiem. Līdz šim to veica 9 pacientiem. Tajā pašā laikā divi jaunākie pacienti no grupas attīstīja leikēmiju līdzīgas slimības pēc kāda laika, kas saistīta ar transfektētā vektora radīto mutagēnošanos. Saistībā ar to pašlaik notiek gēnu terapijā izmantojamu efektīvāku vektoru meklēšana.