Hroniskas granulomatozitātes ārstēšana

Pacientu ar hronisku granulomatozi ārstēšana ietver:

• Infekciju profilakse, imunizējot un izslēdzot kontaktus ar iespējamiem infekcijas avotiem.
• Profilaktiska pielietošana pastāvīgu Trimetoprima-sulfametoksazolu un 5 mg / kg dienā no trimetoprima un pretsēnīšu līdzekļiem (itrakonazolu 200 mg / dienā. Per os, bet ne vairāk par 400 mg / dienā.).
• Tiklīdz tas ir iespējams, infekciozu komplikāciju gadījumā tiek veikta antibakteriāla un pretsēnīšu terapija ar parenterāli lielām devām. Terapijas ilgums ir atkarīgs no slimības smaguma pakāpes un var būt no vairākām nedēļām (ar gūžas limfadenītu) līdz vairākiem mēnešiem (ar aknu abscesiem).

Gadījumā, ja aspergiloze iepriekš piemērota ilgstošas terapijas ar amfotericīnu B (vēlams liposomu) devā 1-1,5 mg / kg dienā. Tomēr aspergilozes pretestības biežums amfotericīnam joprojām ir augsts, turklāt tā drošības profils ierobežo zāļu lietošanu. Tāpēc pēdējos gados arvien bieži atrast jaunas pretsēnīšu zāles, kas ir pierādījuši savu darbību un vairākas klīniskos pētījumus par dažādām grupām pacientiem ar novājinātu imunitāti ar sistēmiskām sēnīšu infekcijām - vorikonazols (no grupas jauno azolu) un kaspofungīna (no grupas ehinokandīnu). Dažos gadījumos ir ieteicama kombinēta terapija ar abām zālēm (piemēram, sēnīšu infekcijas izpausme pēc TSCC).

Nocardia ( Nocardia asteroides ) - lielas TMP / SMC devas, ar neefektivitāti - minociklīns vai amikacīns + IMP. Nocardia brasiliensis - AMK / KL vai amikacīns + ceftriaksons.

4. Ķirurģiskā ārstēšana virspusēju abscesu (gūžas limfadenīta) rašanās gadījumā - šīs metodes pielietošana ir ievērojami ierobežota. Jo abscesi aknu un plaušu, vairumā gadījumu efektīva konservatīva ārstēšana ar lielām devām antibiotikas un pretsēnīšu līdzekļiem, un ātru atvēršanu to bieži pavada pūžņojums pēcoperācijas brūču un veidojot jaunu bojājumu. Šajā gadījumā ir iespējama abscesa drenāža caur ultraskaņas kontroli.
5. Granulocītu masas izmantošana, ko iegūst no donoriem, kurus stimulēja G-CSF.
6. No lielās devās g-interferona {pieaugušo devu 50 g / m lietošana ² p / 3 reizes nedēļā, bērniem: no ķermeņa virsmas laukuma <0,5 m ² līdz 1,5 mg / kg N / A 3 reizes nedēļā, ar ķermeņa virsmas laukumu> 0,5 m ² -50 mcg / m ² n / c 3 reizes nedēļā) dažiem pacientiem samazina infekcijas izpausmju biežumu un smagumu.
7. Veidojot obturējošas granulomas - glikokortikoīdus kopā ar antibakteriālo terapiju.

Kaulu smadzeņu transplantācijas / hematopoētiskās cilmes šūnas

Iepriekš, kaulu smadzeņu transplantācija (BMT) vai asinsrades cilmes šūnas (HCT) ārstēšanai pacientiem ar hronisku granulomatozes slimībai kopā ar pietiekoši augsts līmenis bojājuma. Un bieži vien tas bija saistīts ar neapmierinošo statusa pretransplant pacientiem, it īpaši, sēnīšu infekcija, kas ir zināms, kopā ar GvHD, ir viena no vadošajām vietām struktūrā pēc transplantācijas mirstības. Tomēr pēdējā laikā, sakarā ar paplašināšanos arsenāla efektīvu pretsēnīšu medikamentu un samazināt biežumu letālām sēnīšu infekcijas, kā arī sakarā ar to attīstību pareizu tehnoloģiju HCT (tas attiecas, piemēram, jaunā ērģeles nonmyeloablative kondicionēšanas režīmi, kā arī uzlabot HLA-rakstīt un, šajā sakarā, , lielāka un efektīvāka piemērošana HSCT no atbilstošiem nesaistītiem donoriem), problēmas HCT-saistīta mirstība pacientiem ar hronisku granulomatozes slimībai, saskaņā ar tā tos var atrisināt. Daudzos gadījumos, ACŠT jāuzskata par terapijas izvēli pacientiem ar CGD, kas ļauj novērst cēloni tās rašanās. Vislabākie rezultāti tiek iegūti, ja HSCT no HLA atbilstības saistītu donora, agrākais vecums pacienta ir saistīta ar labāku prognozi (mazāk risku infekcijas un GvHD).

[1], [2], [3], [4], [5], [6], [7]

Gēnu terapija

Pašlaik aktīvi pētījumi, ne tikai eksperimentāli, bet arī klīniskā, kas norādīja uz būtisku iespēju izmantošanu gēnu terapiju, jo X-saistīta, un autosomāli recesīvo formas hronisku granulomatozes slimību. Pirmie ziņojumi par sekmīgiem gēnu terapijas gadījumiem pacientiem ar hronisku granulomatozi.

Prognoze

Pēdējo 20 gadu laikā pacientu ar hronisku granulomatozi slimība prognoze ir ievērojami uzlabojusies. Vidējais paredzamais dzīves ilgums ir 20-25 gadi, mirstības rādītājs ir 2-3% gadā. Par pacientiem, kuri ir pirmie simptomi prognozes parādījās pēc gada, ir ievērojami labāki nekā tiem, kuriem slimība sākās agrā bērnībā. Visaugstākā mirstība vērojama agrā bērnībā. Visbiežākais nāves cēlonis ir infekcijas komplikācijas. Jāatzīmē, ka hronisku granulomatozs slimība ir klīniski heterogēna slimība, un tā smagums atšķiras. Jo īpaši, tas ir atkarīgs no mantojuma slimības veida: tiek pieņemts, ka pacientiem ar X-saistīta formas apriori hronisku granulomatozes slimība ir sliktāka, salīdzinot ar pacientiem ar autosomāli recesīvo formām, bet aprakstītā izņēmumi no šī noteikuma.

[8], [9]