Raksta medicīnas eksperts
Jaunas publikācijas
Izrāviens zāļu izstrādē cistiskās fibrozes ārstēšanai
Pēdējā pārskatīšana: 23.04.2024
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Harvard šūnu biologs Masačūsetas General Hospital (Masačūsetsas General Hospital) ir veikuši izrāvienu ceļā zāļu izstrādes par cistiskās fibrozes - nāvējoša slimība, kas nes prom katru gadu apmēram 500 dzīvību visā pasaulē.
Zinātnieki ir pārprogrammēt ādas šūnas no pacientiem ar cistisko fibrozi inducēto pluripotento cilmes šūnu (IPS), kas ir līdzīgas embriju cilmes šūnas, un audzē plaušu epitēlija no tiem specifisku pacientiem ar cistisko fibrozi elpceļu bojājumiem.
Šo audumu Harvardas zinātnieki tagad var audzēt neierobežotos daudzumos. Visas šūnas tika sagatavots laboratorijas epitēlijā veido mutācijas delta 508, kas izraisa aptuveni 70 procenti no visiem gadījumiem cistisko fibrozi un 90 procenti slimību nosakāmā ASV. Turklāt tā šūnās ir arī mutācija G551D, kas sastopama 2% pacientu ar cistisko fibrozi.
Darbs tika veikts Jayaraj Rajagopal vadībā un publicēts žurnāla Cell Cell Digestive Cell papildinājumā.
Saskaņā ar vienu no direktoriem Hārvardas Cilmes šūnu Institute (Harvars Cilmes šūnu institūts) Douglas Melton (Douglas Melton), "šī pētījuma rezultāti ļauj ražot miljoniem šūnu narkotiku pārbaudes, un pirmo reizi kā mērķi eksperimentālām zālēm var kļūt par cilvēku šūnu pacientiem cistiskā fibroze. "
Epitēlija audi, ko izveidoja Rajagopal un kolēģi, arī nodrošina šūnas elpošanas ceļu slimību, piemēram, astmas, plaušu vēža un hroniskā bronhīta pētīšanai . Tas var paātrināt šo slimību ārstēšanas metožu izstrādi.
Komentējot sasniegšanu grupas, Rajagopal saka: "Mēs nerunājam par cistiskās fibrozes, mēs tikai runājam par medikamentiem, kas var mazināt liela slimības problēma - sakāvi elpošanas epitēlijā.
Cistiskā fibroze, kas konstatēta cilvēka dzīves sākumā vai agrā bērnībā - agrīnas mirstības cēlonis. Šobrīd pacienti var dzīvot līdz 30 gadiem efektīvas vienlaicīgas infekcijas ārstēšanas un slimības agrīnas ģenētiskās diagnostikas dēļ. Tomēr, neskatoties uz šiem sasniegumiem, panākumi cistiskās fibrozes cēloņa izskaušanā nav lieliski. Viena gēna, kas kodē olbaltumvielu cistisko fibrozi, transmisīvās vadīšanas regulatora defekts izraisa ārējas sekrēcijas dziedzeru noslēpumu sabiezēšanu. Slēpšanās aizplūdes grūtības dēļ notiek izmaiņas elpošanas, aizkuņģa dziedzera un kuņģa-zarnu traktā, un tiek traucēta epitēlija bojājumi.
"Mums bija smalku šūnu līnijas, lai varētu redzēt efektivitāti narkotiku pret G551D mutāciju ietekmi, un tagad mēs esam iesaistīti, kas jāizmeklē uz narkotikām, kuru mērķis mutācijas Delta 508" - Rajagopal teica.
[