Gēnu terapija, kas pirmoreiz apstiprināta slimību ārstēšanai
Pēdējā pārskatīšana: 23.04.2024
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Eiropas vēsturiskajā vēsturē tuvojas epizodes radītais notikums - pirmais apstiprinājums gēnu terapijas praktiskajam pielietojumam iedzimtas slimības ārstēšanai.
Eiropas medicīnas aģentūra ieteica izmantot šo metodi retu ģenētisku slimību ārstēšanai, kas liedz pacientiem spēju metabolizēt taukus.
Pamatojoties uz šo ieteikumu, Eiropas Komisijai ir jāpieņem galīgs lēmums par šīs ārstēšanas metodes pieņemamību.
Gēnu terapijas princips ir vienkāršs: ja kādā cilvēka ģenētiskā koda daļā konstatēts defekts, tas tiek aizstāts ar gēnu materiālu ar vēlamajām īpašībām, kas izveidotas laboratorijā.
Tomēr patiesībā ne viss ir tik vienkārši. Klīniskajos pētījumos pusaudža Jesse Gelsinger nomira ASV, un citi pacienti saslima ar leikēmiju.
Šobrīd ne Eiropas, ne ASV gēnu terapijas metodes netiek piemērotas.
Pirmais gēnu medikaments
Eiropas medicīnas komisijas medicīnisko produktu komiteja pārskatīja Glybera zāļu lietošanu Buerger-Grütz slimības, iedzimtas lipoproteīna lipāzes deficīta ārstēšanai.
Šis sindroms notiek vienā no miljoniem cilvēku. Pacientiem ir bojāta gēnu struktūra, kas ir atbildīga par tauku sadalīšanu gremošanas traktā.
Tas izraisa tauku uzkrāšanos asinīs, dūņu sāpes un akūtu pankreatītu.
Līdz šim vienīgais veids, kā atvieglot šādu pacientu stāvokli, bija visstingrākais beztauku diēta.
Jaunā ārstēšana pamatojas uz tāda vīrusa izmantošanu, kas inficē muskuļu audus un injicē neskartu gēnu kopiju organismā.
To ieteicams lietot pacientiem, kuri cieš no akūta aizkuņģa dziedzera iekaisuma, pankreatīta un kuriem nav atbildes uz diētu.
Defekta gēna nomaiņa
Jaunās zāles, farmācijas kompānijas UniQure ražotājs teica, ka šis risinājums ir nozīmīgs notikums pacientiem un vispār medicīnai.
CEO Jorn Aldag sacīja: "Pacientiem ar lipoproteīnu lipāzes deficīts baidās ēst normālu ēdienu, jo tas var novest pie akūtas un ļoti sāpīgas aizkuņģa dziedzera iekaisums, kas bieži izraisa hospitalizācijas."
"Tagad - pirmo reizi vēsturē - ir izstrādāta ārstēšanas metode, kas ne tikai samazina iekaisuma risku, bet arī ilgtermiņā pozitīvi ietekmē pacienta stāvokli," viņš piebilda.
Ķīna kļuva par pirmo valsti pasaulē, kas oficiāli atļāva izmantot gēnu terapiju.
[