Jaunas publikācijas
Gēnu terapija pirmo reizi apstiprināta slimības ārstēšanai
Pēdējā pārskatīšana: 01.07.2025
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Drīz notiks nozīmīgs notikums Eiropas medicīnas vēsturē: pirmā apstiprināšana gēnu terapijas praktiskai izmantošanai iedzimtas slimības ārstēšanā.
Eiropas Zāļu aģentūra ir ieteikusi šo medikamentu retas ģenētiskas slimības ārstēšanai, kuras dēļ pacienti nespēj sagremot taukus.
Pamatojoties uz šo ieteikumu, Eiropas Komisijai ir jāpieņem galīgais lēmums par šīs ārstēšanas metodes pieļaujamību.
Gēnu terapijas princips ir vienkāršs: ja kādā cilvēka ģenētiskā koda daļā tiek konstatēts defekts, tas tiek aizstāts ar laboratorijā radītu ģenētisko materiālu ar vēlamajām īpašībām.
Tomēr patiesībā viss nav tik vienkārši. Klīnisko pētījumu laikā ASV nomira pusaudzis Džesijs Gelsingers, un citi pacienti saslima ar leikēmiju.
Pašlaik gēnu terapijas metodes netiek izmantotas Eiropā vai ASV.
Pirmās gēnu zāles
Eiropas Medicīnas komisijas Zāļu komiteja ir pārskatījusi zāļu Glybera lietošanu Buergera-Gruca slimības, kas ir iedzimts lipoproteīnu lipāzes deficīts, ārstēšanai.
Šis sindroms skar vienu no miljona cilvēku. Slimniekiem ir bojāta gēnu struktūra, kas ir atbildīga par tauku sadalīšanos gremošanas traktā.
Tas noved pie tauku uzkrāšanās asinīs, sāpēm cirkšņos un akūta pankreatīta.
Līdz šim vienīgais veids, kā atvieglot šādu pacientu stāvokli, bija stingra beztauku diēta.
Jaunā ārstēšanas metode izmanto vīrusu, kas inficē muskuļu audus un ievada organismā neskarta gēna kopiju.
Tas ir ieteicams pacientiem, kuri cieš no akūta aizkuņģa dziedzera iekaisuma, pankreatīta un kuriem diēta nepalīdz.
Bojāta gēna aizstāšana
Jaunā medikamenta ražotājs, farmācijas uzņēmums UniQure, paziņoja, ka šis lēmums ir nozīmīgs notikums pacientiem un medicīnai kopumā.
Uzņēmuma izpilddirektors Jorns Aldags sacīja: "Pacienti ar lipoproteīnu lipāzes deficītu baidās ēst normālu pārtiku, jo tas var izraisīt akūtu un ārkārtīgi sāpīgu aizkuņģa dziedzera iekaisumu, kas bieži vien beidzas ar hospitalizāciju."
"Tagad – pirmo reizi vēsturē – ir radīta ārstēšanas metode, kas ne tikai samazina iekaisuma risku, bet arī ilgtermiņā labvēlīgi ietekmē pacienta stāvokli," viņš piebilda.
Ķīna ir kļuvusi par pirmo valsti pasaulē, kas oficiāli apstiprinājusi gēnu terapijas metožu izmantošanu.
[