Raksta medicīnas eksperts
Jaunas publikācijas
FDA apstiprināja pirmo zāļu cistiskās fibrozes etioloģisko ārstēšanu
Pēdējā pārskatīšana: 23.04.2024
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi pirmās zāles cistiskās fibrozes etioloģiskās terapijas lietošanai, ziņo AP.
Cistiskā fibroze - iedzimta slimība, ko izraisa gēnu mutāciju transmembrānas vadītspēja regulatora cistisko fibrozi (CFTR, cistisko fibrozi transmembrānu vadītspēju regulators ). Šī proteīna, kas ir jonu kanāls, regulē ūdens un hlora jonu transportēšanu caur gļotādu šūnu membrānām. CFTR struktūras izmaiņu dēļ palielinās gļo viskozitāte, kas izraisa tā uzkrāšanos elpošanas, gremošanas un dzemdes kakla sistēmās. Tas savukārt ir saistīts ar smagām hroniskām attiecīgo orgānu infekcijām, kuru dēļ daudzi pacienti dzīvo līdz pieauguša cilvēka vecumam.
Līdz šim slimības cistiskā fibroze nebija etioloģiska (iedarbojoties uz slimības cēloni) - šādiem pacientiem tika izmantota tikai simptomātiska terapija.
New zāles Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), ar American farmaceitiskā uzņēmuma Vertex Pharmaceuticals, izstrādāts uzlabojas darba CFTR, atšķiras ar to, sakarā ar mutāciju aminoskābi glicīnu 155. Pozīcija ir aizstāts ar asparagīnskābi (piemēram variants proteīns apzīmēts G551D-CFTR). It īpaši, tas palielina atklātu varbūtību jonu kanālus, saskaņā ar šo rīcību cikliskā AMP (cAMP), un palielināt pašreizējo pāri membrānas hloru, traucētas cistisko fibrozi.
Eksperimentālais ivakaftoras kurss uzlaboja plaušu funkciju rādītājus par vidēji 10% un palīdzēja viņiem iegūt svaru (cistiskā fibroze parasti ir ar deficītu ķermeņa masā), kā arī ievērojami uzlaboja labsajūtu.
Kalydeco tiek ražots pēc idejām par tabletēm, kas satur 150 mg aktīvās vielas un paredzētas lietošanai divas reizes dienā. FDA to apstiprināja lietošanai pieaugušajiem un bērniem, kas ir vecāki par sešiem gadiem. Pašlaik tiek pētīta zāļu efektivitāte un drošība maziem bērniem.
Mutācija, kurā aktīvi ivakaftor pamatā ir tikai četri procenti no gadījumiem cistiskās fibrozes, tas ir, no aptuveni 30 miljoni amerikāņu cieš no slimības, zāles var palīdzēt tikai 1200 (zāles tiks ievadītas tikai pēc tam identificētu pacientu G551D-CFTR). Vairumā gadījumu cistiskās fibrozes, kas saistīts ar mutāciju, kurā 508 pozīcija iztrūkstošs CFTR aminoskābi fenilalanīnu (CFTR-ΔF508 proteīns variant). Šai slimības formai Vertex ir izstrādājusi zāļu VX-809, kura joprojām tiek veikta klīniskajos pētījumos.
"Neskatoties uz to, ka [ivakaftor] nav piemērota lielākajai daļai pacientu, tas pierāda, ka jūs varat atklāt kļūdu gēnos un racionāli izstrādāt zāles, kas ļauj atrisināt problēmu," - teica direktors programmas cistisko fibrozi ar Valsts University of New York at Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Ivakaftor izmaksu pieaugums Vertex simtiem miljonu dolāru. $ 75 miljoni ziedoja Cystic Fissure Foundation. Gada ārstēšanas ilgums ar šo narkotiku maksās 294 tūkstošus dolāru, kas padara to par vienu no dārgākajiem medikamentiem.
"Zāļu cena ir noteikta atbilstoši tās vērtībai šādai nelielai pacientu grupai," analītiķiem paskaidroja Vertex izpilddirektors vietnieks Nancy Vysenski. Viņa atzīmēja, ka pacienti bez medicīniskās apdrošināšanas vai arī tie, kuru ienākumi ģimenē nepārsniedz 150 tūkstošus dolāru gadā, uzņēmums nodrošinās šo zāļu bez maksas. Turklāt tas aptvers 30% no Kalydeco cenas noteiktām apdrošināto pacientu grupām.
[