Ārsti ziņo par panākumiem pirmajā zāļu izmēģinājumā pacientiem ar trombocitopēnisko purpuru
Pēdējā pārskatīšana: 14.06.2024
Visi iLive saturs ir medicīniski pārskatīts vai pārbaudīts, lai nodrošinātu pēc iespējas lielāku faktisko precizitāti.
Mums ir stingras iegādes vadlīnijas un tikai saikne ar cienījamiem mediju portāliem, akadēmiskām pētniecības iestādēm un, ja vien iespējams, medicīniski salīdzinošiem pārskatiem. Ņemiet vērā, ka iekavās ([1], [2] uc) esošie numuri ir klikšķi uz šīm studijām.
Ja uzskatāt, ka kāds no mūsu saturiem ir neprecīzs, novecojis vai citādi apšaubāms, lūdzu, atlasiet to un nospiediet Ctrl + Enter.
Masačūsetsas vispārējās slimnīcas pētnieku komanda izmantoja jaunas zāles, lai glābtu dzīvību pacientam ar imūno trombotisko trombocitopēnisko purpuru (iTTP), retu slimību, ko raksturo nekontrolēta asins recekļu veidošanās mazajos asinsvados. Kuģiem.
Komanda aprakstīja pirmo klīnisko gadījumu ar zālēm iTTP ārstēšanai New England Journal of Medicine.
"Zāles ir ģenētiski modificēta iTTP trūkstošā enzīma versija, un mēs parādījām, ka tās spēj novērst slimības progresēšanu pacientam ar ārkārtīgi smagu slimības formu," sacīja vadošais autors Pavans K. Bendapudi, MD, pētnieks Masačūsetsas Vispārējās slimnīcas Hematoloģijas un transfūzijas pakalpojumu departamentā un medicīnas asociētais profesors Hārvardas Medicīnas skolā.ITTP rodas autoimūna uzbrukuma rezultātā enzīmam ADAMTS13, kas ir atbildīgs par liela proteīna, kas iesaistīts asinsrecē, sadalīšanu. Galvenā šī dzīvībai bīstamā asinsrites traucējuma ārstēšanas metode ir plazmaferēze, kas noņem kaitīgās autoantivielas un nodrošina papildu ADAMTS13.
Plazmaferēze rada klīnisku atbildes reakciju vairumam pacientu, bet var atjaunot tikai aptuveni pusi no normālas ADAMTS13 aktivitātes. Turpretim cilvēka ADAMTS13 (rADAMTS13) rekombinantā forma piedāvā iespēju ievērojami palielināt ADAMTS13 piegādi.
RADAMTS13 nesen tika apstiprināts pacientiem ar iedzimtu trombotisku trombocitopēnisko purpuru, kas rodas pacientiem, kuri dzimuši ar pilnīgu ADAMTS13 gēna zudumu.
Joprojām ir apšaubāms, vai rADAMTS13 varētu būt efektīvs iTTP gadījumā, ņemot vērā inhibējošo anti-ADAMTS13 autoantivielu klātbūtni, taču Bendapudi un viņa kolēģi saņēma ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes atļauju izmantot rADAMTS13, ko protokola ražotājs nodrošina līdzjūtīgai lietošanai mirstošam pacientam. Ar pret ārstēšanu izturīgu iTTP.
"Mēs noskaidrojām, ka rADAMTS13 ātri mainīja slimības procesu šim pacientam, neskatoties uz pašreizējo uzskatu, ka inhibējošās autoantivielas pret ADAMTS13 padarītu zāles šajā stāvoklī bezjēdzīgas," sacīja Bendapudi.
"Mēs bijām pirmie ārsti, kas izmantoja rADAMTS13, lai ārstētu iTTP Amerikas Savienotajās Valstīs, un šajā gadījumā tas palīdzēja glābt jaunas mātes dzīvību."
Bendapudi atzīmēja, ka rADAMTS13 infūzija nomāca pacienta inhibējošās autoantivielas un mainīja iTTP trombotisko iedarbību. Šis efekts tika novērots gandrīz uzreiz pēc rADAMTS13 ievadīšanas, pēc tam, kad ikdienas plazmaferēze nespēja izraisīt remisiju.
"Es uzskatu, ka rADAMTS13 var aizstāt pašreizējo akūtu iTTP aprūpes standartu. Mums būs nepieciešami lielāki, labi izstrādāti izmēģinājumi, lai novērtētu šo iespēju," sacīja Bendapudi.
ITTP ir sākts randomizēts IIb fāzes klīniskais pētījums par rADAMTS13.